辉瑞宣布B型血友病基因治疗候选药物的3期实验取得积极结果

格隆汇12月29日丨辉瑞宣布BENEGENE-2的3期研究取得积极结果，该研究评估了用于治疗中度至重度B型血友病的成年男性的实验性药物fidanacogene elaparvovec。该研究达到了其主要终点，即在输注fidanacogene elaparvovec后总出血量的年化出血率（ABR）与作为常规护理一部分的凝血因子IX(FIX)预防方案相比，具有非劣效性和优效性。