美国国会调查：FDA在批准阿尔茨海默氏症药物时“充斥着违规行为”

　　智通财经APP获悉，美国国会周四公布的一份报告显示，美国食品和药物管理局(FDA)在批准百健(BIIB.US)阿兹海默症药物Aduhelm的过程中，未能遵守自己的指导方针和内部做法，该药物“充斥着违规行为”。

　　根据一份工作人员报告，FDA与百健的互动是“非典型的”，并且没有遵循该机构的文件协议，由众议院两个委员会对该药物的监管审查、批准、定价和营销进行了为期18个月的调查。

　　FDA于2021年6月不顾外部顾问小组的反对，以加速审批途径批准了Aduhelm，他们不相信数据明确证明了该药物对患者的益处。

　　Aduhelm于2021年6月获得批准，不是因为它显示出对抗脑萎缩的有效性，而是因为它能够减少大脑中的淀粉样斑块，这是一种与疾病相关的物理标记。另一种减少淀粉样蛋白的实验性药物是日本卫材(Eisai)与百健合作开发的lecanemab， 9月份在减缓疾病方面取得了积极的结果。

　　这份由众议院监督与改革委员会和众议院能源与商业委员会的工作人员撰写的报告总结道，“本报告中的调查结果引起了人们对FDA在协议方面的失误以及百健在Aduhelm批准过程中无视有效性和可获得性的严重担忧。”

　　但根据美国国会的调查报告，百健将Aduhelm视为一个“前所未有的财务机会”，该报告批评百健为该产品设定了不合理的每年5.6万美元的高价。报告称，百健制定了积极的上市和营销计划，旨在实现收入最大化，尽管该公司意识到治疗对患者来说成本高昂，并成为联邦医疗保险(Medicare)的负担。

　　此后，百健已将Aduhelm的价格下调至2.82万美元，以降低患者的自付费用，并减少“对美国医疗保健系统的潜在财务影响”。然而，国会的调查报告指出，这一决定是在公众强烈反对后才做出的。

　　FDA最初批准了这种治疗药物，并贴上了标签，允许其用于广泛的阿尔茨海默氏症患者，而不是药物主要研究的非常早期的患者。美国国会调查人员发现，即使该公司接受了更广泛的用途声明，但内部也存在缺乏证据支持的担忧。报告称，在受到公众批评后，百健后来才试图缩小该药物的使用条件。

　　国会委员会获得的文件发现，在百健完成并提交Aduhelm新药申请的12个月时间里，FDA和百健举行了“至少115次会议、电话和实质性电子邮件交流”。这个数字可能被低估了，因为FDA没有与百健会面的明确记录。

　　FDA表示，它仍然致力于其批准程序的完整性，其内部审查发现，FDA工作人员与百健的合作是适当的。

　　FDA在一份声明中表示：“本机构的工作是经常与公司互动，以确保我们有足够的信息来为我们的监管决策提供信息。”

　　FDA还使用了一种有争议的途径，称为加速批准，来评估Aduhelm。批评人士说，这种途径允许许多药物在可疑数据的基础上进入市场。

　　FDA表示，它将在适当的时候继续使用加速途径，因为它允许该机构更早地获得严重的、危及生命的疾病。

　　美国众议院监督与改革委员会主席、纽约州众议员卡罗琳·马洛尼(Carolyn Maloney)在一份声明中说，该报告的发现应该“为FDA改革其做法敲响警钟”。