抗癌明星药身价百亿 临床效果仍是未知数

“PD-1类药物使用量的确很多。”一位肿瘤医院的医护人员表示。

“新抗癌药能否延长生存、改善生活质量，是个很大的未知数！抗癌治疗对病人最有价值的目标是延长生存和改善生活质量。然而，在美国新抗癌药是根据替代指标（如肿瘤大小）上的改善，通过快速通道批准‘暂时’上市的。这些药最后到底能否延长生存、改善生活质量，监管机构多已不再过问了。”唐金陵表示。

在FDA（美国食品与药品监督管理局）审批通过新药而兴奋时，更多的专业人士开始对药品的指标提出了质疑。

《英国医学杂志》上的一篇述评文章《抗肿瘤药物是否改善了生存或生活质量？你无需知道，因为我们的监管系统已被破坏》如此表示：研究发现，2008~2012年， FDA批准的抗肿瘤药物中，相当一部分均无改善生存或生活质量的证据支持，这一比例高达67%，中位随访4.4年，36种药物中只有5种（14%）药物的临床试验显示有总生存情况的改善。

研究还发现，欧洲药品管理局（EMEA）在2009~2013年批准的抗肿瘤药物中，57%在上市时并无证据支持生存获益或生命质量改善，中位随访5.9年，只有6种（15%）显示可带来生存或生命质量改善。

这篇论文还表示，抗肿瘤药物的微小获益都是在临床试验特定人群中才有的，这些试验人群往往较临床实践中的患者人群更年轻、合并症更少，缺乏代表性。

文章还认为，虽然我们以非常快的速度不断批准抗肿瘤药物上市，但真正有明确证据支持可改善患者转归的药物并不多，即使有，也因为现实世界临床实践中患者人群的异质性而获益甚微。大多数药物审批都是基于不可信的或未经验证的替代终点指标，上市后也很少证实药物的有效性和安全性，以及是否改善患者转归。

另外，患者抗肿瘤药物每年平均每人开销超过10万美元，这些结果表明监管系统似乎已经被破坏。

一哄而上PD-1类药物，使得中国患者的买单费用也不低。

公开数据显示，施贵宝的O药和默沙东的K药定价分别为36.01万元/年、32.25万元/年，两者年治疗费用分别约48万元和61万元，赠药患者年治疗费用分别约22万元和30万元。新上市的信达生物达伯舒的售价为7838元/100mg，年治疗费用约28.22万元，赠药患者年治疗费用约17万元。药物谈判后这个价格将降至一年10万元以内。君实生物拓益的售价为7200元/240mg，年治疗费用约18.72万元，赠药患者年治疗费用约9万元。

除此之外，恒瑞的艾立妥定价19800 元/200 mg，目前在所有国产PD-1中最贵，年治疗费用约51万元，赠药患者年治疗费用约12万元。

PD-1需要更精准使用

在各大药企收入直线上升的背后，是药品销量的剧增。这是否存在PD-1的滥用？

从目前各大相关药企发布的信息可以看出，PD-1/PD-L1正走在广谱抗肿瘤万能药的路上。

以治疗黑色素瘤扬名天下的默沙东K药，在上市后的短短五年，从FDA获批15个瘤种，22个（不含有条件加速获批适应症）适应症（覆盖黑色素瘤、小细胞肺癌、非小细胞肺癌、头颈部鳞癌、胃癌、食管癌、肾细胞癌、子宫内膜癌等15个不同的瘤种）。